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Caja de pandora: La nueva humanidad III

CRISPR/CAS9

Este blog es proporcionado por Javier Siller, de antemano muchas gracias por el tema y sin más que decir comencemos este blog.

Veamos ahora un poco de historia sobre la llamada cirugía genética para la distrofia muscular que se publicó el año 2015, antes de introducirnos en lo que conoceremos como: “La Nueva Humanidad”.

La Distrofia Muscular de Duchenne es una enfermedad genética muy común que va debilitando los músculos de forma progresiva, Ahora, un artículo publicado en la revista Sciences demuestra la posibilidad de utilizar las últimas técnicas de corrección de genomas en animales de laboratorio. Lo que han visto es bastante sorprendente y, sobre todo, alentador. Ratones modificados genéticamente, llamados mdx, sufren una enfermedad muy similar a la distrofia de Duchenne, porque llevan la misma mutación genética que los enfermos.

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El gen alterado es un gen enorme cuya mutación hace que la proteína respectiva, la distrofina, no funcione adecuadamente en la formación de un complejo de varias proteínas que comunican el esqueleto interno de las células musculares con la membrana y con la matriz extracelular.

Empleando el “último grito” en lo que a técnicas de corrección de genomas se refiere. Sistemas llamados CRISPR/CAS9, científicos de la Universidad de Texas han corregido la mutación en estos ratones. Debido al método utilizado, no todas las fibras musculares llevan la versión corregida del gen, pero aun así los ratones recuperan la movilidad mucho mejor de lo que se podría esperar.

Por ejemplo, si sólo un 20% de las copias del gen han sido corregidas, la cantidad de fibras musculares que funcionan normalmente es bastante mayor. Lógicamente esto es muy buena noticia, porque uno de los problemas de la terapia génica para distrofias musculares es la dificultad que tiene corregir un defecto genético en millones de fibras de los diferentes músculos del cuerpo.

Según estos resultados, hay dos factores que ayudarían a superar este problema. Por un lado, cada célula muscular tiene varios núcleos, y basta con que uno de esos núcleos lleve la copia correcta del gen para observar un efecto beneficioso. Además, el músculo tiene sus propias células madre que lo regeneran, de modo que si esas células madre llevan la versión corregida también contribuirán a “fabricar” más y más fibras musculares adecuadas. Esto es precisamente lo que observaron los autores de la investigación: con el paso del tiempo, la proporción de músculo corregido (fruto de la corrección genética) aumentó en relación con el músculo enfermo. Lo cual hace albergar la esperanza de que la curación de esta enfermedad, al menos en sus manifestaciones musculares, pudiera estar un poco más cerca.

Evidentemente no se pueden crear “humanos transgénicos”, pero el mensaje de este estudio es que no hace falta: podría ser suficiente con corregir la mutación en unas pocas fibras y células madre musculares, y adiós a las enfermedades genéticas…

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Caja de pandora: La nueva humanidad II
“Hacia la nueva humanidad I”

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Juan Javier Siller Leyva

Coordinador General de Grupo Drakonto. A.C

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